Türkiye’nin İlk Yerli Gen Tedavisi İçin Önemli Gelişme

Gazi Üniversitesi, Türkiye’nin ilk yerli gen tedavisinin üretimine başladı. Proje, nadir genetik hastalıklara çözüm sunmayı hedefliyor.

Gazi Üniversitesi, Türkiye’nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretim sürecine başladı. Yükseköğretim Kurulu (YÖK) desteğiyle yürütülen bu proje, dünyada tedavisi bulunmayan nadir genetik hastalıklar için çözüm sunmayı amaçlıyor ve Türkiye’yi gen tedavisi alanında önemli bir merkez haline getiriyor.

Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, bu tarihi gelişmeye ilişkin olarak, “Gazi Üniversitesinin 100. yılında, ülkemizde ve dünyada bu alanda mağdur olan hastalarımıza yardımcı olabilecek buluşlar yapılmasını umut ediyorum” dedi.

Gazi Üniversitesi’nin Çocuk Metabolizma ve Çocuk Genetik Bilim Dalları ile Prof. Dr. Alev Hasanoğlu Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkezi, YÖK’ün Araştırma Üniversiteleri Destek Programı (ADEP) çerçevesinde, nadir bir genetik hastalığın tedavisi için gerekli genin vücut hücrelerine ulaştırılmasını sağlayacak (AAV tabanlı) yerli gen tedavisi araştırma ürününün üretim sürecini başlattı.

Bu kapsamda, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi ile Charles River arasında, AAV tabanlı gen tedavisi geliştirilmesine yönelik iş birliği anlaşması imzalandı. Merkezde yürütülen çalışmalarla, dünyada henüz tedavisi bulunmayan hastalıklara yönelik yerli bir çözüm geliştirilmesi hedefleniyor.

Önemli Bir Aşama

Prof. Dr. Uğur Ünal, Türkiye’nin ilk yerli gen tedavisi araştırma sürecinde önemli bir aşamaya gelindiğini belirtti. Merkezde, hem Türkiye’den hem de yurtdışından birçok hastanın tedavi süreçlerinin yakından takip edildiğini ifade etti. YÖK ADEP Projesi kapsamında bugüne kadar gerçekleştirilen çalışmaların önemine değinen Ünal, Amerika’daki öncü firmalardan biriyle yapılan anlaşmanın bu alandaki ilerlemeyi hızlandırdığını vurguladı.

Ünal, Gazi Üniversitesi’nin 100. yıl dönümünde, bu alanda hastalara umut olabilecek buluşların yapılmasını temenni ettiğini belirtti. Kliniğin iki yıl önce Cumhurbaşkanı tarafından ödüllendirildiğini hatırlatan Ünal, gen tedavisinde önemli bir yol kat edileceğine inandığını ifade etti.

İleri Tedavi Çalışmaları

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü, merkezde yaklaşık 5 yıl önce genetik hastalıklarda kullanılan yeni ilaçların güvenlilik ve etkinlik araştırmalarının yapılacağı bir birimin kurulduğunu belirtti. Merkezde şu anda yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışması yürütülmekte, bunlardan 12’si gen tedavisi alanında gerçekleştirilmektedir.

Ezgü, “O gün tedavileri ülkemizde başarıyla uygulayacağız demiştik, bunu başardık. Şimdi ise Türkiye’nin ilk yerli ve uluslararası standartlara uygun gen tedavisini üretmeye yönelik çalışmalarımıza başladık. Bugün bu hedefin ilk aşamasını gerçekleştirmiş bulunuyoruz” dedi.

Merkez ekibinin, dünyada henüz tedavisi bulunmayan bir genetik hastalık için araştırma amaçlı ilk gen tedavisi ürününün üretim sürecinin ilk aşamasını tamamladığını ifade eden Ezgü, bu hastalığın “Familial Hiperfosfatemik Tümöral Kalsinozis” olarak adlandırıldığını belirtti. Bu hastalığın, vücutta anormal kalsiyum birikimine yol açtığını söyledi.

Elde edilecek kazanımın sadece bu hastalıkla sınırlı kalmayacağını vurgulayan Ezgü, kurulacak altyapının diğer genetik hastalıklar için de uygulanabilecek bir platform oluşturacağını kaydetti. Üretilecek gen tedavisi ürününün tasarımının tamamen Gazi Üniversitesine ait olduğunu belirten Ezgü, “İlacın belirli bileşenlerini yurtdışındaki bir kuruluştan temin edeceğiz, ancak üretim tamamen Gazi Üniversitesinde gerçekleşecek. En önemli özelliklerinden biri de yurtdışındaki tüm sağlık otoritelerinden onay alma kapasitesine sahip bir ürün üretmeyi hedefliyoruz” şeklinde konuştu.

Sürecin hücre düzeyindeki çalışmalarla başlayacağını ve ardından insan düzeyinde araştırmalara geçileceğini anlatan Ezgü, “Ürettiğimiz ürünün güvenli ve hastalık için yararlı olduğu kanıtlanırsa, başta ülkemizdeki çocuklarımız olmak üzere tüm dünyadaki çocukların kullanımına sunulma imkanı doğacak” değerlendirmesinde bulundu.

Ezgü, merkezde uygulanan tedavilerin tamamının ileri tedaviler kapsamında yer aldığını ve bunların en önemli bölümünü gen tedavilerinin oluşturduğunu belirtti. Bu uygulamaların, ilaçların ülkeye girişinden hastaya uygulanmasına kadar özel eğitim gerektirdiğini vurguladı. Örneğin, beyin içi gen tedavisi uygulamalarının bulunduğunu ve bu tedavileri yapacak ekiplerin sıkı eğitimlerden geçtiğini ifade etti.

Gazi Üniversitesi, yalnızca Türkiye’deki değil, tüm dünyadaki genetik hastalıklara sahip çocuklara umut olabilecek bir altyapı kurmayı hedefliyor. Bu girişim, genetik hastalıkların kökten tedavisine giden yolun ilk adımı olarak değerlendiriliyor.

Ezgü, yurtdışından da araştırmalara katılmak isteyen hastaların, belirlenen kriterler doğrultusunda ekip ve Sağlık Bakanlığının onayıyla merkeze kabul edildiğini belirtti. Bu hastalara gerekli tedavilerin uygulandığını ve süreçlerin takip edildiğini ifade eden Ezgü, şu anda yaklaşık 12 farklı ülkeden hastanın merkezde tedavi gördüğünü, son olarak İsrail’deki mevcut koşullar nedeniyle bu araştırma ilaçlarına erişimde zorluk yaşayan Filistinli ve Ürdünlü hastaların da kabul edildiğini söyledi.

Ezgü, çalışmalara Sağlık Bakanlığı, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu ile Yükseköğretim Kurulunun destek verdiğini belirterek sürecin ilgili kurumlarla istişare içinde yürütüldüğünü ve ortaya çıkan sonucun Gazi Üniversitesi ile ilgili kurumların ortak başarısı olduğunu ifade etti.

Türkiye’de Kendimizi Evimizde Gibi Hissediyoruz

Merkezde tedavi gören Ürdünlü 22 yaşındaki Ziad Jalal Masadeh’in babası Jalal Masadeh, oğlunun genetik bir hastalığı olduğunu ve tedavi için Türkiye’ye geldiklerini söyledi. Masadeh, oğlunun 18 yaşında hastalığın başladığını belirterek, “İlk olarak İsrail’de tedaviye başladık, ancak 6 ay önce savaş nedeniyle tedaviyi yarıda bırakmak zorunda kaldık. Oradaki doktorumuz bizi Prof. Dr. Fatih Ezgü’ye yönlendirdi. Bu şekilde Gazi Üniversitesine geldik” dedi.

Türkiye’de kendilerini evlerinde gibi hissettiklerini dile getiren Masadeh, “Herkes bizimle çok ilgileniyor. Hem doktorlar hem hastane personeli büyük misafirperverlik gösteriyor. Biz her 2 haftada bir buraya gelip düzenli aralıklarla tedavimizi alıyoruz. Bize tedaviyi Türkiye’de mi Almanya’da mı görmek istersiniz diye sordular. Biz Türkiye’yi seçtik. Burada kendimizi çok iyi hissediyoruz” şeklinde konuştu.